Fremad med mRNA-medicin

I celler, ribosomer omsætter messenger RNA (mRNA) til proteiner. Og i det begyndende område af mRNA-terapi, forskere og investorer håber at kunne oversætte mRNA-lægemidler fra laboratoriet til medicinskabet. Indtil nu, mRNA-firmaet Moderna Therapeutics har været hemmelighedsfuldt omkring sin teknologi, men nu åbner virksomheden op for sine fremskridt og udfordringer, rapporterer en artikel i Kemi- og ingeniørnyheder ( C&EN ), det ugentlige nyhedsmagasin fra American Chemical Society.

I løbet af de seneste fem år, Moderna har brugt imponerende 450 millioner dollars på forskning i mRNA-medicin og planlægger at bruge yderligere 500 millioner dollars over de næste fem år. skriver assisterende redaktør Ryan Cross. Moderna og flere andre velfinansierede biotekvirksomheder er baseret på et tilsyneladende simpelt princip:Introducer specielt designet mRNA til bestemte celler i kroppen, og ribosomer vil blive miniature-lægemiddelfabrikker, der udskiller terapeutiske proteiner til at behandle næsten enhver sygdom. Imidlertid, feltet har stået over for mange forhindringer, såsom at undgå immunreaktioner, målrette mod specifikke celler, shuttle mRNA'et sikkert indenfor og lave nok protein til at have en effekt.

Moderna og andre virksomheder tackler disse udfordringer ved at optimere mRNA-sekvenserne og udvikle lægemiddelleveringsmekanismer. For eksempel, Moderna-forskere har lavet lipid-nanopartikler, der leverer en speciel sekvens af mRNA, der forårsager kræftceller, men ikke normale celler, at selvdestruere. På trods af løftet om mRNA-medicin, skeptikere er hurtige til at påpege, at Moderna kun har offentliggjort menneskelige data fra én undersøgelse, et tidligt forsøg med en mRNA-influenzavaccine. Virksomheder skal stadig bevise, at mRNA-medicin virker på mennesker uden bivirkninger eller komplikationer, de siger.