Nanodisk genterapi:Forskere introducerer DNA direkte i cellekernen ved hjælp af protein nanodisks

Spanske forskere ved Universitat Autonoma de Barcelona har opdaget en ny genterapimetode, der bruger partikler, der kun måler nogle få nanometer, og som indkapsler genetisk materiale og introducerer sig selv direkte ind i cellekernen. nanodiskene, som forskere har navngivet partiklerne, rejse hurtigt til det indre af cellen, indtil man når kernen, øger således effektiviteten af ​​genoverførselsprocessen.

En af udfordringerne ved genterapi - et sæt metoder, der sigter mod at behandle flere nukleinsyresygdomme (DNA eller RNA) - er at sikre, at dette materiale ankommer direkte til cellekernen uden at miste en væsentlig mængde undervejs og uden at producere eventuelle uønskede bivirkninger. Med dette mål, videnskabsmænd eksperimenterer med brugen af ​​forskellige typer vektorer, molekyler, der er i stand til at transportere genetisk materiale til det rigtige sted. I øjeblikket, naturlige "deaktiverede" vira er de mest almindeligt anvendte vektorer i kliniske forsøg, deres bivirkninger begrænser dog ofte terapeutisk anvendelse.

Et af de mest lovende alternativer på dette område er brugen af ​​kunstige vira. Disse vira kan konstrueres gennem genteknologi ved at samle små proteinstrukturer bestående af peptider, byggestenene i proteiner.

Holdet af videnskabsmænd, ledet af Antonio Villaverde, underviser ved Institut for Genetik og Mikrobiologi, forsker ved UAB Institute of Biotechnology and Biomedicine og ved Biomedical Research Networking Center in Bioengineering, Biomaterialer og nanomedicin (CIBER-BBN), påvist, at peptidet R9, dannet af en bestemt type aminosyre (arginin), kan indkapsle genetisk materiale, samle sig med andre identiske molekyler for at danne nanopartikler og trænge direkte ind i cellekernen for at frigive det materiale, den indeholder. Nanopartiklerne har form som en skive, med en diameter på 20 nanometer og en højde på 3 nm.

Undersøgelsen blev offentliggjort for nylig i tidsskrifterne Biomaterialer og Nanomedicine og beskriver, hvordan videnskabsmænd studerede ydeevnen af ​​R9 nanodiske i det indre af cellerne ved hjælp af konfokale mikroskopiteknikker leveret af UAB Microscopy Service og anvendt af Dr. Mònica Roldán. Billederne viser, at når cellemembranen er passeret, partikler rejser direkte til kernen med en hastighed på 0,0044 mikrometer pr. ti gange hurtigere, end hvis de spredte sig passivt i det indre. Nanopartikler ophobes i det indre af kernen og ikke i cytoplasmaet - den tykke væske mellem cellemembranen og kernen - og øger derfor deres effektivitet. Et af billederne er udvalgt af tidsskriftet Biomaterialer som et af årets 12 billeder i 2010.

Forskere fra Institut for Materialvidenskab i Barcelona (ICMAB-CSIC) deltog i denne opdagelse. det catalanske institut for forskning og avancerede studier (ICREA), og Cataloniens tekniske universitet. Opdagelsen repræsenterer en ny kategori af nanopartikler, der tilbyder terapeutiske fordele. Ifølge Dr. Esther Vázquez, direktør for projektet, "nanodiske samles automatisk, bevæge sig hurtigt, forblive stabile og rejse til det indre af kernen. Dette gør dem til et lovende værktøj som en prototype til sikker administration af nukleinsyrer og funktionelle proteiner."