Nanopartikler, der leverer oligonukleotidlægemidler ind i celler beskrevet

Terapeutiske oligonukleotidanaloger repræsenterer en ny og lovende familie af lægemidler, der virker på nukleinsyremål såsom RNA eller DNA; imidlertid, deres effektivitet har været begrænset på grund af vanskeligheder med at krydse cellemembranen. En ny leveringstilgang baseret på cellepenetrerende peptidnanopartikler kan effektivt transportere ladningsneutrale oligonukleotidanaloger ind i celler, som rapporteret i Nukleinsyreterapi .

I artiklen, "Peptid nanopartikellevering af ladningsneutrale splejsningsskiftende morpholino-oligonukleotider, "Peter Järver og medforfattere, Cambridge Biomedical Campus (U.K.), Karolinska Universitetshospitalet (Huddinge, Sverige), Stockholm Universitet (Sverige), Alexandria Universitet (Ægypten), og University of Oxford (U.K.), Bemærk, at mens leveringssystemer eksisterer for at lette celleindtrængen af ​​negativt ladede oligonukleotidlægemidler, disse fremgangsmåder er ikke effektive for ladningsneutrale oligonukleotidanaloger. Forfatterne beskriver lipidfunktionaliserede peptider, der danner et kompleks med ladningsneutrale morpholino-oligonukleotider, gør det muligt for dem at krydse ind i celler og bevare deres biologiske aktivitet.

"Udnyttelsen af ​​phosphorodiamidat morpholinos repræsenterer en spændende tilgang til behandling af en række terapeutiske mål, " siger administrerende redaktør Graham C. Parker, PhD, Carman og Ann Adams afdeling for pædiatri, Wayne State University School of Medicine, Børnehospitalet i Michigan, Detroit, MI. "Dette papir foreslår en spændende, men praktisk tilgang til at løse manglen på et bekvemt ikke-kovalent leveringssystem."