Ny platform baseret på biologi og nanoteknologi fører mRNA direkte til målceller

At levere en effektiv terapeutisk nyttelast til specifikke målceller med få negative virkninger anses af mange for at være den hellige gral af medicinsk forskning. En ny Tel Aviv University undersøgelse udforsker en biologisk tilgang til at dirigere nanobærere fyldt med protein "game changers" til specifikke celler. Den banebrydende metode kan vise sig nyttig til behandling af utallige maligne sygdomme, inflammatoriske sygdomme og sjældne genetiske lidelser.

Prof. Dan Peer, direktør for Laboratoriet for Precision Nanomedicin på Skolen for Molekylær Cellebiologi ved TAU's Biovidenskabelige Fakultet, ledet forskningen til det nye studie, som blev udført af TAU kandidatstuderende Nuphar Veiga og laboratoriekolleger Meir Goldsmith, Yasmin Granot, Daniel Rosenblum, Niels Dammes, Ranit Kedmi og Srinivas Ramishetti. Forskningen blev offentliggjort i Naturkommunikation .

I løbet af de sidste par år, lipidbærere, der indkapsler messenger-RNA'er (mRNA'er), har vist sig at være ekstremt nyttige til at ændre proteinekspressionerne for en lang række sygdomme. Men at dirigere denne information til specifikke celler er fortsat en stor udfordring.

"I vores nye forskning, vi brugte mRNA-ladede bærere - nanovehicles, der bærer et sæt genetiske instruktioner via en biologisk platform kaldet ASSET - til at målrette de genetiske instruktioner fra et antiinflammatorisk protein i immunceller, " siger prof. Peer. "Vi var i stand til at påvise, at selektivt antiinflammatorisk protein i målcellerne resulterede i reducerede symptomer og sygdommens sværhedsgrad i colitis.

"Denne forskning er revolutionerende. Den baner vejen for introduktionen af ​​et mRNA, der kunne kode for ethvert protein, der mangler i celler, med direkte anvendelser af genetiske, inflammatoriske og autoimmune sygdomme - for ikke at nævne kræft, hvori visse gener overudtrykker sig selv."

ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting) bruger en biologisk tilgang til at dirigere nanobærere ind i specifikke celler for at fremme genmanipulation.

"Dette studie åbner nye veje i cellespecifik levering af mRNA-molekyler og kan i sidste ende introducere det specifikke anti-inflammatoriske (interleukin 10) mRNA som en ny terapeutisk modalitet for inflammatoriske tarmsygdomme, " siger fru Veiga.

"Målrettet mRNA-baseret proteinproduktion har både terapeutiske og forskningsmæssige anvendelser, " afslutter hun. "Fremadrettet, vi agter at bruge målrettet mRNA-levering til undersøgelse af nye terapeutiske midler til behandling af inflammationslidelser, kræft og sjældne genetiske sygdomme."