Forskere arbejder mod reversibel slags genredigering

Forskere ændrer en kraftfuld genredigeringsteknologi i håb om en dag at bekæmpe sygdomme uden at foretage permanente ændringer i folks DNA.

Tricket:Rediger RNA i stedet, budbringeren, der bærer et gens instruktioner.

"Hvis du redigerer RNA, du kan få en reversibel terapi, "vigtigt i tilfælde af bivirkninger, sagde Feng Zhang fra Broad Institute of MIT og Harvard, en genredigerende pioner, hvis team rapporterede om det nye twist onsdag i journalen Videnskab .

En genomredigeringsteknik kaldet CRISPR har revolutioneret videnskabelig forskning. Det er et biologisk klippe-og-klistre værktøj, der lader forskere opdage en genfejl inde i levende celler og bruge molekylære "saks" til at klippe det sted, enten slette, reparere eller erstatte det berørte gen.

Forskere bruger CRISPR til at forsøge at forbedre afgrøder, udvikle malaria-resistente myg, dyrke transplanterbare organer inde i dyr, og udvikle behandlinger, der en dag kan hjælpe genetiske sygdomme som seglcelle eller muskelsvind.

Der er udfordringer for medicinsk brug. Fordi en ændring af DNA er permanent, utilsigtet at skære det forkerte sted kan føre til varige bivirkninger.

Og DNA -reparation er sværere at opnå i visse celler, såsom hjerne- og muskelceller, end hos andre, såsom blodlegemer - så målretning af RNA kan tilbyde et vigtigt alternativ, sagde University of California, San Diego, professor Gene Yeo, som ikke var involveret i onsdagens undersøgelse. Hans team opretter sin egen RNA-målrettede version af CRISPR.

Sygdom kan opstå, når en genetisk defekt efterlader celler, der laver for lidt eller for meget af et bestemt protein, eller slet ikke klare det.

RNA, en fætter til DNA, bærer genets instruktioner til at starte proteinfremstillingsprocessen. Redigering af RNA's instruktioner bør resultere i midlertidige rettelser til unormal proteinproduktion, Zhang forklarede. Fordi RNA nedbrydes over tid, ændringerne teoretisk set kun ville vare, så længe terapien blev brugt.

For at begynde at finde ud af hvordan, forskere vendte tilbage til naturen.

CRISPR blev tilpasset til brug i pattedyrsceller fra et system, der udviklede sig i bakterier, og bruger som sin molekylsaks et enzym ved navn Cas9. Zhangs team undersøgte slægtninge i Cas -proteinfamilien og fandt en, Cas13, der kunne målrette RNA i stedet. Forskerne konstruerede en Cas13-variant, så den klæber til RNA i stedet for at skære den. Derefter smeltede de på et andet protein for at redigere dette sted, og testede det i laboratorieretter.

Forskningen er i sine tidligste faser, kræver mere arbejde, før det overhovedet kunne testes på dyr.

Men San Diego's Yeo, hvem bruger en anden Cas -tilgang til at målrette RNA, roste det konkurrerende arbejde.

"Det fortæller os virkelig, at mange Cas -proteiner virkelig kan binde RNA, "sagde han." Den smarte ting at gøre er at teste mange af dem. "

© 2017 The Associated Press. Alle rettigheder forbeholdes.