Simuleringer viser, hvordan man gør genterapi mere effektiv

Genterapi er en lovende ny medicinsk teknologi, der har potentialet til at behandle en lang række sygdomme ved at indføre genetisk materiale i celler for at korrigere eller supplere en genetisk defekt. Effektiviteten af ​​genterapi er dog ofte begrænset af kroppens immunrespons, som kan angribe og ødelægge de virale vektorer, der bruges til at levere de terapeutiske gener.

Nu har forskere ved University of California, San Francisco (UCSF) udviklet en ny beregningsmodel, der kan simulere interaktionerne mellem immunsystemet og genterapivektorer. Denne model kan bruges til at identificere strategier til at forbedre effektiviteten af ​​genterapi ved at minimere immunresponset.

Forskerne testede deres model ved hjælp af data fra et klinisk forsøg med genterapi for en sjælden genetisk lidelse kaldet adenosindeaminase (ADA) mangel. ADA-mangel er en livstruende tilstand, hvor kroppen mangler enzymet ADA, som er nødvendigt for, at immunsystemet kan fungere korrekt.

Forskerne fandt ud af, at deres model nøjagtigt kunne forudsige immunresponset på genterapi i ADA-mangelforsøget. De brugte også modellen til at identificere flere strategier, der kunne forbedre effektiviteten af ​​genterapi for ADA-mangel. Disse strategier omfattede brug af en anden type viral vektor, administration af genterapi i en lavere dosis og at give patienter immunsuppressive lægemidler til at undertrykke immunresponset.

Forskerne siger, at deres model kunne bruges til at forbedre effektiviteten af ​​genterapi for en lang række sygdomme. Ved at simulere interaktionerne mellem immunsystemet og genterapivektorer kan modellen hjælpe forskere med at identificere strategier til at minimere immunresponset og forbedre chancerne for vellykket genterapi.

"Vores model giver et kraftfuldt værktøj til at forstå og forbedre effektiviteten af ​​genterapi," sagde undersøgelsens hovedforfatter Dr. Alexander Marson, professor i medicin ved UCSF. "Vi mener, at denne model kan bruges til at fremskynde udviklingen af ​​nye genterapier til en lang række sygdomme."

Studiet er publiceret i tidsskriftet _Nature Medicine_.