Genterapi hjælper hunde med muskeldystrofi, mennesker næste?

Muskeldystrofi er en gruppe af genetiske lidelser, der forårsager progressiv muskelsvaghed og degeneration. Der findes flere forskellige typer af muskelsvind, men den mest almindelige type hos hunde er Duchennes muskelsvind (DMD). DMD er en progressiv, dødelig sygdom, der typisk rammer hanhunde. Symptomer på DMD vises normalt omkring 2-3 måneders alderen og forværres over tid. Berørte hunde oplever muskelsvaghed og -svind, gangbesvær og i sidste ende åndedrætsproblemer. Der findes i øjeblikket ingen kur mod DMD, men genterapi giver håb om en behandling.

Vellykket forsøg med genterapi for muskelsvind hos hunde

En nylig undersøgelse udført af forskere ved University of Pennsylvania viste, at genterapi effektivt kan behandle DMD hos hunde. Undersøgelsen involverede 9 hunde med DMD, som blev behandlet med en genterapi kaldet AAV-microdystrophin. Genterapien blev leveret til hundenes muskler ved hjælp af en harmløs virus. Virusset bar en sund kopi af dystrofingenet, som er det gen, der er muteret i DMD.

Resultaterne af undersøgelsen viste, at AAV-mikrodystrophin var i stand til at forbedre muskelfunktion og styrke hos de behandlede hunde. Hundene oplevede også en reduktion i muskelsvaghed og -svind. Behandlingen blev godt tolereret af hundene, og der var ingen alvorlige bivirkninger.

Konsekvenser for mennesker med muskeldystrofi

Succesen med genterapi hos hunde med DMD er et lovende tegn for mennesker med sygdommen. DMD er også en progressiv, dødelig sygdom hos mennesker, og der er i øjeblikket ingen kur. Men succesen med genterapi hos hunde tyder på, at denne behandling potentielt også kan være effektiv hos mennesker.

Undersøgelsens resultater blev offentliggjort i tidsskriftet Nature Medicine. Forskerne planlægger at udføre yderligere undersøgelser hos mennesker med DMD for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​AAV-microdystrofin. Hvis disse undersøgelser lykkes, kan genterapi blive en livsændrende behandling for DMD-patienter.

Genterapi giver håb for en række genetiske sygdomme

Den vellykkede brug af genterapi hos hunde med DMD er et stort gennembrud, der potentielt kan føre til nye behandlinger for en række genetiske sygdomme. Genterapi er en lovende tilgang til behandling af sygdomme forårsaget af mutationer i enkelte gener. Ved at levere en sund kopi af det muterede gen til de berørte celler, kan genterapi potentielt genoprette normal funktion og forhindre eller vende sygdommens symptomer.