Udforskning af lægemiddelleveringssystemer til næste generations genterapi

Katie Whitehead, assisterende professor i kemiteknik ved Carnegie Mellon University, modtog for nylig Young Faculty Award (YFA) fra Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA). YFA er en prestigefyldt pris for juniorfakultetet, der er designet til at "identificere og engagere stigende forskningsstjerner, " ifølge DARPA.

Som YFA prismodtager, Whitehead vil modtage en to-årig $500, 000 tilskud til at støtte hendes laboratoriums forskningsbestræbelser på at skabe lægemiddelleveringssystemer til næste generations genterapi. Målet med projektet er at udvikle nanopartikelmaterialer, der præcist kan levere messenger-RNA (mRNA) til målceller i kroppen i et bestemt tidsrum. Hendes laboratorium vil fokusere på at sikre, at disse leveringssystemer ikke kun er effektive, men også sikkert.

Et spirende nyt forskningsfelt, mRNA-levering har potentialet til at være en forstyrrende behandling på det medicinske område. Levering af mRNA til specifikke celler i kroppen ville give lægerne en målrettet måde at behandle genetiske lidelser, der er forårsaget af manglende eller misdannede proteiner. For eksempel, Whitehead forklarer, at teknologien kunne bruges til at behandle hæmofili ved at levere mRNA til leveren.

"En af de største udfordringer ved at bruge mRNA til genterapi er at levere det nøjagtigt til cytoplasmaet i en celle, " forklarer Whitehead. "Mit laboratorium er godt positioneret til at tackle denne udfordring på grund af vores erfaring med at bruge nanopartikler til målrettet levering af andre nukleinsyrelægemidler."

Dette forskningsprojekt vil udforske grundlæggende spørgsmål om, hvordan et lægemiddelleveringssystem får mRNA til at lokalisere sig inde i kroppen. Whitehead og hendes laboratorium vil bruge high-throughput kemimetoder til at udvikle nanopartikelleveringssystemerne - med andre ord, hendes gruppe vil syntetisere og teste hundredvis af forskellige nanopartikler for at identificere den rigtige kemi, der kunne bruges til at levere mRNA uden at forårsage toksicitet.

"Det er spændende at arbejde i et understuderet område som mRNA-levering. Mulighederne for opdagelse og avancement på området er vidt åbne, " forklarer Whitehead. "Gennem vores grundlæggende tilgang, vi forventer at få en betydelig indvirkning på genterapiområdet ved at bringe forbedret forståelse til denne klasse af teknologi."