Mikronåle til terapeutisk genlevering

Der er et stort potentiale i genterapi til behandling af visse typer kræft og genetiske defekter, immunologiske sygdomme, sår og infektioner. Terapierne virker ved at levere gener ind i patientens celler, som derefter producerer terapeutiske proteiner til at behandle lidelsen.

Når man bestemmer leveringsmetoden for disse gener, der er fordele ved at vælge en lokal, snarere end systemisk levering af det genetiske materiale. Med systemisk levering, der er mulighed for uønsket vævsophobning eller for at arvematerialet bliver ustabilt. Det er også fordelagtigt at målrette huden som et sted for lokal levering, da den er let tilgængelig og indeholder væske og lymfekar, samt immunceller, som arvematerialet kan virke på for at igangsætte behandling.

På trods af disse fordele, det er stadig svært at levere gener ind i huden. En ideel genleveringstilgang skal være i stand til at levere det genetiske materiale uden at producere betændelse eller toksicitet i kroppen og bør være i stand til at penetrere hudlaget effektivt.

Et samarbejdende team, som omfatter en gruppe fra Terasaki Institute for Biomedical Innovation, har for nylig udgivet en tilgang baseret på mikronåle, der imødekommer disse udfordringer. Disse mikronåle er lavet af et biokompatibelt materiale blandet med nanopartikler indeholdende terapeutiske gener. Denne blanding kan støbes til en mikronåle-patch-array til påføring på huden. Mikronålene er biologisk nedbrydelige, så når de har trængt ind i huden, de vil frigive nanopartiklerne ved nålens nedbrydning. I øvrigt, timingen og bæredygtigheden af ​​denne frigivelse kan styres ved justeringer i biomaterialeforberedelsen.

Holdet udførte omfattende test for at optimere frigivelsen og ydeevnen af ​​de genholdige nanopartikler, og de validerede også genernes effektivitet. "Dette bionedbrydelige mikronåleplaster med genleverende nanopartikler er en effektiv og minimalt invasiv vehikel til lokal terapeutisk genlevering, " sagde Terasaki Institute Fellow Wujin Sun, Ph.D., hvem der er forfatter til publikationen. "Denne platform kan bruges til applikationer som vaccinationer, proteintilskud eller genredigering."

Udviklingen af ​​disse mikronåle illustrerer potentialet for lignende genleveringssystemer, der kan tilpasses i henhold til de valgte terapeutiske gener. Denne nye teknologi kan give en mere effektiv måde at behandle hud og andre kræftformer på, hudrelaterede kosmetiske behov eller sygdomme som psoriasis og muskeldystrofi. Det kan endda bruges som en metode til vaccinelevering mod sygdomme som hud- eller brystkræft, influenza eller COVID-19.

"Evnen til at muliggøre lokal terapeutisk genlevering ved hjælp af dette mikronålesystem er en bemærkelsesværdig præstation, " sagde Terasaki Institutes direktør og administrerende direktør Ali Khademhosseini, Ph.D., som er avisens seniorforfatter. "Det åbner mulighederne for en række kliniske anvendelser og synergierer med en række platforme på Terasaki Institute, som har til formål at udnytte vores evne til at finde personlige løsninger til patienter.