Genterapi er en lovende ny tilgang til behandling af en række sygdomme, herunder HIV og visse blodsygdomme. Men de nuværende genterapimetoder er ofte dyre og tidskrævende, hvilket gør dem utilgængelige for mange patienter.
Forskere ved University of California, San Francisco (UCSF) har udviklet en ny genterapitilgang, der bruger guldnanopartikler til at levere gener til målceller. Denne tilgang er væsentligt billigere og hurtigere end traditionelle genterapimetoder, og den kan potentielt gøre genterapi mere tilgængelig for patienter over hele verden.
Sådan fungerer UCSF-tilgangen:
1. Nanopartikler af guld er belagt med et lag DNA.
2. Guldnanopartiklerne sprøjtes derefter ind i blodbanen.
3. Guldnanopartiklerne rejser til målcellerne og leverer DNA'et.
4. DNA'et bruges derefter til at producere et protein, der kan behandle sygdommen.
UCSF-tilgangen har flere fordele i forhold til traditionelle genterapimetoder:
* Det er væsentligt billigere. Guld nanopartikler er meget billigere end de virale vektorer, der typisk bruges til at levere gener i genterapi.
* Det er hurtigere. Guld nanopartikler kan produceres og leveres til målcellerne meget hurtigere end virale vektorer.
* Det er mere effektivt. Guld nanopartikler kan levere gener til målceller mere effektivt end virale vektorer.
* Det er mere sikkert. Guld nanopartikler vides ikke at forårsage væsentlige bivirkninger.
UCSF-tilgangen er stadig i de tidlige udviklingsstadier, men den har potentialet til at revolutionere genterapi. Hvis det lykkes, kan det gøre genterapi mere tilgængelig for patienter over hele verden og føre til nye behandlinger for en række forskellige sygdomme.
Ud over HIV og blodsygdomme kan UCSF-tilgangen også bruges til at behandle en række andre sygdomme, herunder cancer, hjertesygdomme og neurodegenerative lidelser.