Bioetiker diskuterer fire nøgler til at vide om muligheder, faldgruber ved genredigering

Genredigering har betaget videnskabsmænd og læger med fristende visioner om at udslette invaliderende, arvelige sygdomme. Kan tilstande som Huntingtons sygdom, for eksempel, blive helbredt ved at bruge et værktøj, der fungerer som en "molekylær saks" til at fjerne og erstatte sygdomsfremkaldende DNA? Eller, ville genredigering friste nogle til at konstruere designerbørn med gener kodet for overlegen intelligens, skønhed eller atletiske evner?

Genredigeringsteknologien udvikler sig hurtigt, sætte værktøjer på forkant med medicinsk forskning. Et af de bedst kendte genredigeringsværktøjer er CRISPR-Cas9, som står for clustered regular interspaced short palindromic repeats og CRISPR-associeret protein. CRISPR-Cas9 har potentialet til at gøre genredigering hurtigere, billigere og mere præcis, hvilket kunne fremskynde grundforskningsundersøgelser og resultater.

Selvom Mayo Clinic ikke bruger genredigering som en del af nogen behandling, den studerer implikationerne. Megan Allyse, Ph.D., en bioetiker, der arbejder med bioetikprogrammet for Mayo Clinic Center for Individualized Medicine og afdelingen for obstetrik og gynækologi, advarer om, at sammen med forbedringer i forståelsen af ​​genomet, genredigering giver også anledning til etiske bekymringer.

"Det er vigtigt at have offentlige samtaler for at forstå begrænsningerne ved denne nye teknologi. Hvad er bedste praksis (for genredigering)? Hvad er implikationerne? Hvad er misbruget af teknologier som denne? Hvordan kan vi udnytte det til gavn for patienterne? Hvordan forhindrer vi skade på befolkninger eller øgede sundhedsforskelle eller bivirkninger, der ikke er acceptable?" sagde Allyse.

Allyse deler fire nøglefaktorer for, hvorfor genredigering stadig er år væk fra medicinsk praksis:

- Der er meget, vi ikke forstår endnu.

"CRISPR-Cas9 er et værktøj, der fungerer meget godt, "Allyse sagde. "Problemet ligger hos os, og hvordan vi bruger værktøjet. Teknologi kan bruges på mange måder:Det kan være skadeligt eller gavnligt. Vi ved så lidt om det menneskelige genom, og hvordan det fungerer. Hvordan kan du redigere det, du ikke ved?"

En bekymring er, at genredigering ikke vil fungere, som vi ønsker det. Allyse peger på en undersøgelse, der viste, at embryoner afviste forsøg på at erstatte en sekvens af genetisk kode, der kodede for sygdom, med sundt DNA. I stedet, embryonerne vendte tilbage til nedarvet DNA fra forældres genomer for at erstatte det fjernede.

En anden bekymring er, at redigering af en del af et gen kan føre til skader eller uønskede bivirkninger i en anden del af det gen.

"For eksempel, nogle af de gener, der har været forbundet med intelligens, er også blevet forbundet med psykopati, " sagde Allyse. "Ønsker vi at ændre genetisk intelligens kun for at risikere at skabe psykotiske problemer i en anden del af genomet? Er det risikoen værd?"

- Eksisterende teknologier kan udrette det samme.

Forskere undersøger, om genredigering kan bruges til at fjerne defekter i embryoner for at forhindre genetisk arvelige sygdomme. Redigeringer af kimlinjedelen (arvet) af genomet vil så påvirke alle fremtidige efterkommere af det pågældende embryo.

Imidlertid, Allyse påpeger, at vi ikke behøver at vende os til genredigering for at nå det mål. Forældre kan have bærerscreening for at finde ud af, om de har en sygdomsfremkaldende variant, som kan overføres til børn. Og, in vitro DNA-tests kan identificere embryoner med kendte genetiske forhold. Forældre har mulighed for at bruge in vitro fertilisering til kun at implantere sunde embryoner.

"For det meste, vi har allerede teknologien til at gøre det, genredigering søger at opnå, "Allyse sagde. "Vi har en dokumenteret track record med eksisterende teknologi. Hvorfor skulle vi vende os til usikkerheden ved genredigering for at gøre det samme?"

-Genetik er kun én faktor, der skal tages i betragtning.

Forskning har vist, at miljø, personlige vaner, og hvordan nogen er opdraget, har en tendens til at spille en større rolle end genetik i den generelle sundhed og sygdom.

"Folk har en tendens til at overvurdere, at genetik er det vigtigste, endegyldigt svar på alt, " sagde Allyse. "Med undtagelse af visse, klart genetiske forhold, forskning har vist, at adgang til uddannelse, ernæring og immuniseringer kan have større indflydelse på et barns sundhed og evner end genetik."

- Lægepraksis er ikke klar til det.

Allyse sagde, at den nærmeste kliniske anvendelse af genredigering kan være dens anvendelse i genterapi. Genterapi bruges til at erstatte genetiske mangler, som når kroppens enzymer eller aminosyrer ikke fungerer korrekt. Genredigering kan gøre genterapi mere effektiv ved at fremskynde forskning og levere erstatningsterapi til mere præcise steder i genomet.

Bortset fra det, Allyse forudsiger, at genredigering stadig er mange år fra at blive en del af den almindelige medicinske praksis, hvis det overhovedet kommer derhen."

Vi har bare ikke viden om, hvordan det vil påvirke vores generelle sundhed.

Vi har ikke mekanismerne til at forstå. Medicinsk praksis og samfundet er endnu ikke klar til, at genredigering bliver en del af rutinemæssig klinisk behandling, " siger Dr. Allyse.

Bortset fra genredigering, forskere og læge-videnskabsmænd ved Mayo Clinic Center for Individualized Medicine fortsætter med at søge måder at anvende den seneste genomiske, molekylær og klinisk videnskab til personlig pleje for hvert individ, så patienter får den nøjagtige pleje, de har brug for – når de har brug for det – og for at imødekomme udækkede behov hos patienten.

©2017 Mayo Foundation for Medical Education and Research
Distribueret af Tribune Content Agency, LLC.