Forskere redigerer gener for at forebygge, behandle COVID-19 i laboratoriet. Vil det virke i mennesker?

Duke-forskere har udviklet en måde at bruge genredigering til at forebygge og behandle COVID-19 hos mus, som de mener lover folk.

De er de første forskere, der har demonstreret, at CRISPR, et kraftfuldt genredigeringsværktøj, kan bruges mod COVID-19. Gruppen, ledet af Duke School of Medicine professor Qianben Wang, offentliggjorde deres resultater i Nature Chemical Biology tirsdag.

Hvis yderligere forskning viser, at behandlingen er effektiv hos mennesker, kan den tilbyde en forebyggelsesstrategi, der varer flere dage og kan modstå konstant skiftende coronavirus-varianter.

Sådan fungerer det

Denne behandling er centreret omkring et enzym kaldet CTSL, som coronavirus har brug for for at trænge ind i menneskelige celler.

Forskere har længe forsøgt at udslette CTSL for at stoppe coronavirus-infektioner, men stødte på et problem:Enzymet er også afgørende for mange af kroppens normale processer.

Wang og hans team brugte to strategier til at løse dette problem.

Først udviklede de en ekstremt målrettet metode til at sikre, at CRISPR kun er rettet mod lungeceller. Han sagde, at 94% af de nanopartikler, der blev sprøjtet ind i musenes kroppe, nåede lungerne. Hans laboratorium har et patentanmeldt i både USA og Europa for nanopartikelteknologien.

De brugte også en genredigeringsstrategi, der kun stopper CTSL-produktionen i et par dage til en uge, hvilket giver løfte om, at kroppen kan fortsætte med at fungere normalt bagefter.

Tilsammen stoppede disse metoder sikkert og effektivt COVID-19 i at trænge ind i museceller og stoppede hurtigt virussen i mus, der allerede var inficerede.

Forebyggelse af COVID-19 med genredigering, en intervention på DNA- og RNA-niveau, der har ansporet til innovation på flere områder, har en række fordele i forhold til de nuværende tilgængelige vacciner.

De tre vacciner på markedet virker ved at identificere virussens spidsprotein og samle immunsystemet til at angribe det. Det betyder, at hvis spidsproteinet ændrer sig, kan vaccinens effektivitet aftage – et faktum, som sundhedsmyndighederne nu kæmper med, efterhånden som nye omicron-undervarianter dukker op.

I modsætning hertil behøver CRISPR-metoden ikke at finde coronavirus for at dræbe den. Den er rettet mod forsyningen af ​​et enzym, som alle coronavirus er afhængig af, hvilket gør det modstandsdygtigt over for virusets konstante mutationer.

Fordi laboratoriets strategi heller ikke afhænger af kroppens immunsystem, kan der være en anden fordel, hvis dette virker hos mennesker. Det kan være en bedre måde at beskytte mennesker med nedsat immunforsvar, som ikke har haft gavn af vacciner.

Næste trin

Denne teknologi er stadig et stykke vej fra at være bevist at være effektiv i mennesker, pyt med at være tilgængelig for offentligheden.

Det ville skulle gennemgå strenge kliniske forsøg på mennesker, før Food and Drug Administration ville godkende det. Wangs laboratorium leder efter investeringer og potentielt en industripartner til at fremskynde denne proces.

De fortsætter også med at undersøge, om behandlingen kunne administreres via en aerosol i stedet for en IV. Wang sagde, at han forestiller sig, at folk bærer noget som en astmainhalator med sig til store sportsbegivenheder eller lange flyveture og tager et sug før eller kort efter for at reducere deres risiko.

"Vi ønsker, at terapien skal komme ind i den virkelige verden," sagde Wang.