Omprogrammerede menneskelige blodceller viser løfte om sygdomsforskning

Forskere har udviklet en ny måde at omprogrammere menneskelige blodceller til stamceller, som potentielt kan bruges til at studere og behandle en lang række sygdomme.

Teknikken, offentliggjort i tidsskriftet Nature, involverer at tage en lille prøve af blod og omprogrammere de hvide blodlegemer til inducerede pluripotente stamceller (iPSC'er). Disse iPSC'er kan derefter differentieres til enhver type celle i kroppen, hvilket gør dem til et værdifuldt værktøj til at studere menneskelig udvikling og sygdom.

"Dette er et stort gennembrud, som vil åbne nye veje for forskning i menneskelige sygdomme," sagde hovedforfatter Dr. George Daley, direktør for stamcelletransplantationsprogrammet på Boston Children's Hospital. "Vi kan nu studere sygdomme på en måde, som aldrig var mulig før, og vi kan potentielt udvikle nye behandlinger baseret på vores resultater."

Forskerne brugte den nye teknik til at studere seglcelleanæmi, en genetisk lidelse, der påvirker de røde blodlegemer. De omprogrammerede blodceller fra patienter med seglcelleanæmi til iPSC'er og differentierede dem derefter til røde blodlegemer. Ved at studere disse omprogrammerede røde blodlegemer var forskerne i stand til at identificere nye genetiske mutationer, der bidrager til sygdommen.

Forskerne brugte også den nye teknik til at studere en sjælden genetisk lidelse kaldet Diamond-Blackfan anæmi, som påvirker knoglemarven. De omprogrammerede blodceller fra patienter med Diamond-Blackfan anæmi til iPSC'er og differentierede dem derefter til knoglemarvsceller. Ved at studere disse omprogrammerede knoglemarvsceller var forskerne i stand til at identificere nye gener, der er involveret i sygdommen.

Forskerne mener, at den nye teknik kan bruges til at studere en lang række andre sygdomme, herunder kræft, hjertesygdomme og diabetes. De håber på, at teknikken vil føre til nye behandlinger for disse sygdomme.

"Dette er en meget lovende ny teknologi," sagde Dr. Francis Collins, direktør for National Institutes of Health (NIH). "Det har potentialet til at revolutionere den måde, vi studerer og behandler menneskelige sygdomme på."

NIH yder midler til yderligere forskning i den nye teknik.