CRISPRs vokseværk

I de seks år siden starten, CRISPR-genredigering har oplevet op- og nedture, fra svimlende begejstring over teknologiens potentiale til at helbrede genetiske sygdomme til patenttvister, etiske overvejelser og kræftforskrækkelser. På trods af de seneste tilbageslag, virksomheder, der udvikler CRISPR-terapier, går videre, rapporterer en artikel i Kemi- og ingeniørnyheder (C&EN), det ugentlige nyhedsmagasin fra American Chemical Society.

CRISPR-processen laver dobbeltstrengede brud på bestemte steder i DNA, specificeret af et guide-RNA, med et enzym kaldet Cas9. Cellemaskineriet reparerer derefter DNA-bruddet, mens en CRISPR-skabelon-DNA-sekvens introducerer redigeringer for at genoprette et defekt gens funktion. De første kliniske forsøg med CRISPR vil finde sted inden for det næste år. Imidlertid, siden maj 2017, nogle få undersøgelser i mus og menneskelige cellelinjer har rejst sikkerhedsproblemer over teknologien, skriver assisterende redaktør Ryan Cross.

Sidste måned, et par papirer i Naturmedicin indikerede, at CRISPR ikke virker i to humane cellelinjer, medmindre et protein kaldet p53 er ødelagt eller mangler. Fordi kræftceller ofte har defekt p53, en vis medieomtale knyttede CRISPR til kræft. Imidlertid, repræsentanter fra virksomheder, der udvikler teknologien, bagatelliserer disse resultater, fordi de ikke bruger disse cellelinjer til deres terapier. De bemærker også, at en tidligere rapport, der tyder på, at CRISPR ikke er så præcis som tilsigtet, er blevet trukket tilbage, fordi teknologiens påståede effekter uden for målet senere blev tilskrevet naturlig genetisk variation i de undersøgte mus.