Et stof, mange sygdomme

Det virker for godt til at være sandt:et enkelt stof, der kunne behandle menneskehedens værste lidelser, herunder åreforkalkning, Kræft, Alzheimers, Parkinsons og gigt. Alle disse sygdomme har én ting til fælles - de involverer et inflammatorisk protein kaldet NLRP3. Nu, bioteknologiske virksomheder og farmaceutiske virksomheder kører efter at udvikle lægemidler, der hæmmer funktionen af ​​dette protein, ifølge en artikel i Kemi- og ingeniørnyheder (C&EN), det ugentlige nyhedsblad fra American Chemical Society.

NLRP3 er en del af et stort proteinkompleks kaldet inflammasomet, som udløser en kæde af begivenheder, der får celler til at bryde op og spilde deres betændelsesfremkaldende indhold. Dette protein er involveret i så mange sygdomme, at medicinalfirmaer ikke engang ved, hvor de skal begynde, Associeret redaktør Ryan Cross skriver. Forskere, der arbejder med at udvikle NLRP3 -hæmmere, står også over for andre udfordringer:især, den nøjagtige struktur af inflammasomet forbliver mystisk.

Alligevel, omkring et dusin virksomheder har programmer dedikeret til at blokere NLRP3 eller relaterede inflammasomproteiner. En sådan hæmmer, kaldet MCC950, blokerer NLRP3 med høj specificitet i laboratoriet. Imidlertid, et lille klinisk forsøg med stoffet af Pfizer viste svagere styrke end forventet, samt leverskader ved høje doser. Nogle virksomheder bruger nu MCC950 som udgangspunkt for at designe sikrere og mere effektive molekyler, mens andre forsøger at finde inhibitorer, der ikke er relateret til forbindelsen. I øjeblikket, flere NLRP3-hæmmere med en række mekanismer er i prækliniske, fase I og fase II forsøg, Krydsrapporter.