Nonviral genterapi for at fremskynde kræftforskning

Det ikke-virale, bioinspireret genleveringsmetode udviklet af forskere ved RMIT University har vist sig effektiv i laboratorietests og er sikrere end standard virale tilgange.

Bredt betragtet som den næste grænse for kræftforskning, genterapi involverer at indføre nye gener i en patients celler for at erstatte manglende eller funktionsfejl, der forårsager sygdom.

Da celler ikke er designet til naturligt at optage gener eller fremmed DNA-materiale, den største udfordring for genterapi er at få de terapeutiske gener ind i cellerne.

Forskning har fokuseret på at bruge virale leveringssystemer til at trænge ind i cellerne, risiciene forbundet med at introducere en virus i kroppen har imidlertid bremset udviklingen fra laboratorium til klinik, og kun tre virusbaserede terapier er nogensinde blevet godkendt af FDA.

På trods af at det er mere sikkert og relativt billigt, ikke-virale metoder har været i fokus for mindre end 0,25% af genterapiforskningen på grund af varierende resultater.

Ledende forsker Dr. Ravi Shukla sagde, at det ville være et nøgletrin i at tage genterapier ud af laboratoriet og ind i klinikker, at adressere hullet i egnede ikke-virale metoder.

"En effektiv ikke-viral metode ville være mere sikker for patienter og kunne reducere tiden og omkostningerne ved at bringe nye behandlinger på markedet betydeligt, " han sagde.

"Vi har nu med succes testet et ikke-viralt alternativ, der kunne give os mulighed for at omgå de risici, der er involveret i virale metoder og hjælpe med at frigøre det fulde potentiale af genterapi."

Shukla og hans team udviklede den nye ikke-virale metode ved hjælp af Metal Organic Frameworks (MOF'er), utroligt alsidige og superporøse nanomaterialer, der kan bruges til at opbevare, adskille, frigive eller beskytte næsten ethvert biomolekyle.

Forskningen støttes af Commonwealth Scientific and Industrial Research Organization (CSIRO), der udviklede en teknologi til fremstilling af mængder af MOF'er i industriel skala.

Anvendes overvejende til industrielle eller kemiske formål, de biologiske anvendelser af MOF'er vinder i stigende grad frem, og disse seneste resultater viser, at de har et fremragende potentiale inden for ikke-viral genterapi.

Forskere brugte en MOF-undertype kendt for dens biokompatible og bionedbrydelige egenskaber til at transportere DNA'et ind i en celle.

Den MOF-baserede leveringsmetode viste sig at være effektiv i prostatacancerceller og åbner døren til behandling af lunge- og brystkræft samt andre genetiske sygdomme.

Ph.D. forsker Arpita Poddar, der arbejdede med Shukla på opdagelsen, sagde, at resultaterne var det første skridt mod at åbne en forskningslinje, der hidtil er blevet forsømt.

"Nu hvor vi har et proof of concept, vi kan undersøge andre applikationer, herunder i transgenomics, implantater og endda afgrødeforbedringer, " hun sagde.

Papiret, "Indkapsling, Visualisering og ekspression af gener med biomimetisk mineraliseret zeolitisk imidazolatramme-8 (ZIF-8), " er offentliggjort i Lille .