Udvikling af et nyt lægemiddel mod blodkræft

En forsker fra University of Alberta er varm på sporet af et nyt lægemiddel til at bekæmpe blodkræft.

Baseret på RNA-teknologi – bedst kendt for Pfizer- og Moderna COVID-19-vaccinerne – er stoffet rettet mod specifikke gendefekter i blodceller, der er ansvarlige for kræftformer som leukæmi.

"Med konventionelle kræftlægemidler er der en afbrydelse mellem lægemidlet og genfejlen," siger Hasan Uludag fra Institut for Kemi- og Materialeteknik.

Når noget går galt med et gen, frigiver det et defekt messenger-molekyle kaldet mRNA, der udløser produktionen af ​​et kræftprotein. At forudsige proteinets tredimensionelle struktur og hvordan man hæmmer det med et konventionelt lægemiddel er "næsten som gætværk," siger Uludag.

I stedet går hans team efter det defekte mRNA-molekyle – let at forudsige, hvordan man udrydder det, når man kender sekvensen af ​​gendefekten.

"Fortæl mig den genetiske defekt, og jeg vil fortælle dig mRNA'et," siger han. "Uden at gå til proteinet kan jeg faktisk udtænke en metode til at ødelægge det mRNA. Når først du stopper mRNA'et, kommer der ikke noget protein hen ad vejen. Det neutraliserer enhver skadelig virkning, der forårsager kræft."

For at deaktivere mRNA'et målretter Uludag det med nukleinsyrer kaldet kort interfererende RNAi-siRNA i deres farmakologiske form. Uludags innovation er imidlertid nanopartiklerne eller lipopolymererne, der pakker og transporterer de forstyrrende nukleinsyrer ind i blodceller.

"Vores speciale er at blande nukleinsyrerne med de rigtige lipopolymerer for at lave nanopartikler, der kommer ind i cellerne," siger han og tilføjer, at hans team er den førende gruppe i verden, der forfølger denne særlige anvendelse af teknologien.

Uludag og hans team har udviklet lipopolymerer designet til blodceller i omkring 12 år. Forskningen er omkring to år væk fra kliniske forsøg, fem år fra kommercialisering.

Han har også dannet et spinoff-selskab og har indledt samtaler med medicinalfirmaer for at få sit nye lægemiddel på markedet.

"Vi ønsker at gøre dette så hurtigt som muligt - jeg vil ikke spilde tid," siger han. "Der er patienter, der dør på grund af denne kræftsygdom."

Uludags siRNA-teknologi er bedst egnet til behandling af akut myeloid leukæmi, den mest almindelige variant af en blodsygdom, der ofte forårsages af genfejl.

For blodkræft, der ikke er forårsaget af genfejl, er det dog stadig et "åbent spørgsmål", om teknologien kan være nyttig, siger han. "Det er ikke noget, vi arbejder på. Men fordi vi designer disse bærere, kunne andre forskere teste dem for at se, om de arbejder med molekyler forbundet med andre typer blodkræft."

Uludags lipopolymerer skal muligvis justeres afhængigt af den type blodkræft, der behandles, tilføjede han.

Han siger, at der i øjeblikket ikke findes RNA-lægemidler til blodkræft, hvis globale marked er anslået til omkring 33 milliarder dollars. + Udforsk yderligere

Kræftforskere finder en mere effektiv måde at levere lovende brystkræftbehandling på