Milliarder af dollars på AIDS-forebyggelse:Virkede noget af det?

I januar 2003 Præsident George W. Bush bad Kongressen om at støtte præsidentens nødplan for AIDS Relief (PEPFAR) med en forpligtelse på 15 milliarder dollars "til at vende udviklingen mod AIDS." Kongressen var enig, og programmet – som blev videreført af Obama- og Trump-administrationerne – har, som bemærket i The New England Journal of Medicine , "havde en hidtil uset indvirkning på pandemien af ​​HIV og AIDS."

Men hvordan gør vi virkelig ved det? Ja, HIV-raterne er - med undtagelse af nogle få lande - faldet, men kan vi sige, at programmerne PEPFAR finansierede i lande med den højeste forekomst af hiv og aids var ansvarlige for disse fald? Trods alt, børnedødeligheden af ​​aids faldt i lande syd for Sahara, som ikke modtog PEPFAR-støtte.

Desværre, PEPFAR lavede ikke en statistisk plan i starten, der nemt kunne besvare disse spørgsmål. En statistisk plan er lidt ligesom at spørge din revisor, hvilke data du skal registrere, før du starter din virksomhed – så du ved, om du tjener eller taber penge. Spørgsmålet for PEPFAR var, om de havde indsamlet nok data gennem årene til at evaluere deres programinterventioner.

Den slags efterfølgende analyser er behæftet med besvær. "Planlagte evalueringer er at foretrække, selvfølgelig, men vi kan stadig lære meget af post-hoc evalueringer, " siger Donna Spiegelman, den nyudnævnte Susan Dwight Bliss professor i biostatistik ved Yale School of Public Health. "Jeg ville aldrig lade det perfekte være det godes fjende."

Få var så kvalificerede som Spiegelman til at påtage sig udfordringen med at finde ud af, om PEPFAR havde virket. Med en fælles doktorgrad fra Harvard i biostatistik og epidemiologi og streng træning i matematisk statistik, Spiegelman var blevet ekspert i at udvikle metoder til at evaluere folkesundhedsforebyggelsesvidenskab. I 2014 hun var den første (og endnu eneste) biostatistiker, der modtog National Institutes of Health Director's Pioneer Award, en slags MacArthur genistipendium til biomedicinske forskere, der frigør og finansierer dem - 500 $, 000 om året i fem år - for at forfølge fed, risikabel, innovativ forskning.

På nogenlunde samme tidspunkt som Spiegelman modtog Pioneer Award, hun mødte den nyudnævnte amerikanske globale AIDS-koordinator og ambassadør-at-large Deborah Birx. Birx, en læge og tidligere oberst i den amerikanske hær, havde været direktør for Centers for Disease Control and Preventions afdeling for Global HIV/AIDS og arbejdet som læge i Kenya. Da Kenya var en af ​​de oprindelige modtagere af PEPFAR-midler, Birx mente, at det ville være en god kandidat for Spiegelman at se på; det ville være det mest datarige miljø blandt PEPFARs modtagere.

Med ph.d.-studerende Dale Barnhart, Spiegelman fokuserede på 10, 000 klinikker, der driver det, de kalder PMTCT – forebyggelse af mor-til-barn-overførsel – af AIDS. PEPFAR havde brugt 248 millioner dollars på at støtte PMTCT i Kenya mellem 2004 og 2014, og børnedødeligheden for personer under fem år var halveret i denne periode. "Den grundlæggende idé, " siger Spiegelman, "var for at se, om børnedødeligheden faldt i takt med, at finansieringen steg."

Rationalet bag interventionen er, at for at forhindre overførsel af HIV til børn, gravide mødre skal testes. "Hvis de bliver testet, " siger Spiegelman, "de kan behandles - og den behandling vil drastisk sænke transmissionshastigheden fra 30 eller 40 procent til under 1 procent."

Det var grundtanken, men at drille kausale slutninger var alt andet end simpelt. Heldigvis, da PEPFAR er et amerikansk regeringsprogram, den skal rapportere til Kongressen, hvor meget den bruger hvert kvartal. Ud fra disse data, Barnhart har udvundet et årtis udgifter til PMTCT. De indhentede derefter neonatal- og spædbørnsdødelighedsdata fra den kenyanske regering og andre agenturer.

Ved at lave en "forskel i forskel"-analyse, de var i stand til at se på virkningerne af forskellige niveauer af finansiering til PMTCT blandt de kenyanske provinser over tid, sammen med tendenser i lokal spædbørnsdødelighed, og sammenligne dem derefter med andre provinser med lignende demografi, som ikke havde PMTCT-programmer – eller havde dem, men med mindre økonomisk støtte. Holdet lavede en lang række følsomhedsanalyser for at modellere manglende data, men disse havde ringe indflydelse på resultatet.

"Resultaterne var ret dramatiske, " siger Spiegelman. Provinser i den øverste kvartil af PEPFAR-udgifter i et givet år i løbet af undersøgelsesperioden oplevede mere end 30 procent lavere spædbørnsdødelighed end dem i den nederste kvartil. "Kumulerede PMTCT-udgifter reducerede spædbørnsdødeligheden markant, redde livet for mange kenyanske børn, " siger hun. "Vi har vist, og strengt, at den amerikanske investering i PEPFAR holdt sit løfte."

Al denne forskning blev udført, mens Spiegelman var professor i epidemiologiske metoder i afdelingerne for epidemiologi, biostatistik, ernæring og global sundhed på Harvard T.H. Chan School of Public Health. Siden 1. juli hun har været direktør for det nye Center for Methods in Implementation and Prevention Science (CMIPS) ved Yale University's School of Public Health. "Vi håber på at blive stedet for implementering og forebyggelsesvidenskabelige metoder i verden. Det er mit drømmejob."