Ny genredaktør, der bruges til at reparere sygdom i embryoner:undersøgelse

Kinesiske forskere brugte en tilpasset version af en kontroversiel genredigeringsmetode til at korrigere en sygdomsfremkaldende mutation i menneskelige embryoner, en læge først forsigtigt hyldet af andre eksperter torsdag.

Teamet brugte en såkaldt "basisredaktør"-en tilpasning af CRISPR-Cas9 DNA-klipningsværktøjet-til at rette et enkelt, muteret "brev" blandt omkring tre milliarder i den indviklede kodning af det menneskelige genom.

Den målrettede mutation kan få mennesker til at blive født med beta-thalassæmi, en potentielt dødelig genetisk blodsygdom.

"Denne undersøgelse viste muligheden for at helbrede genetiske sygdomme i menneskelige ... embryoner ved hjælp af base -editor system, "skrev teamet i specialjournalen Protein og celle .

Tidsskriftet udløste kontrovers, da det i 2015 offentliggjorde et papir, hvor de samme forfattere rapporterede om forsøg med CRISPR-Cas9 for at ændre thalassæmi-genet.

Dette papir førte til opfordringer til at standse forsøg med genetisk redigering af menneskelige embryoner.

Mange frygter, at sådan teknologi kan føre til såkaldte "designerbabyer" med ønskede funktioner, såsom intelligens, der er konstrueret i deres gener.

Til det nye studie, Puping Liang fra Sun Yat-sen University i Kina, og et team brugte en teknik baseret på CRISPR-Cas9, som gør det muligt for forskere at fjerne og erstatte en defekt DNA -streng med præcis præcision.

I stedet for at bruge Cas9 -proteinet som "saks" til at fjerne det muterede "bogstav", de brugte et enzym til at ændre det.

Kan det forbedres?

DNA er instruktionsbogen til celler til at skabe og opretholde liv.

Det ligner en lynlåslignende spiral-tænderne på hver streng er "basepar" med kodende "bogstaver", der kemisk matcher hinanden.

Adenine slår sig sammen med thymin for at skabe AT-basepar, mens cytosin parres med guanin for C-G-paret.

Thalassæmi kan skyldes et "A" basisbogstav, der er konverteret til et "G" på et specifikt sted for genet.

For den seneste undersøgelse, holdet forsøgte kemisk at ændre "C" -partneren for mutanten "G", til et "T".

Dette ville få den fejltagende "G" til automatisk at konvertere til en "A", ekspert Robin Lovell-Badge fra Francis Crick Institute, der ikke var involveret i undersøgelsen, forklaret via Science Media Center.

Metoden eliminerede behovet for at skære DNA, og holdet havde succes omkring en ud af fem gange.

De arbejdede med klonede embryoner, der blev holdt i live i kun et par dage med henblik på laboratorieforsøg

Observatører sagde, at teknikken syntes at være en forbedring i forhold til standard CRISPR-Cas9.

"Denne kraftfulde undersøgelse kaster nyt lys over præcis genkorrektion for enkeltgenforstyrrelser, "kommenterede Helen Claire O'Neill fra University College London.

"Det gjenstår at se, om effektiviteten ... kan forbedres."

For Darren Griffin, en genetikprofessor ved University of Kent, papiret viste, at "de etiske konsekvenser af genmanipulation i embryoner har brug for en grundig undersøgelse, hvor sikkerhed er af største vigtighed."

USA-baserede forskere rapporterede i august, at de brugte CRISPR-Cas9 til at reparere en sygdomsfremkaldende mutation i DNA'et fra menneskelige embryoner i et tidligt stadium.

Sidste uge, Britiske forskere sagde, at de havde brugt CRISPR-Cas9 til at afsløre rollen som et nøglegen i den tidlige udvikling af menneskelige embryoner.

© 2017 AFP