Et bannerår for pharma

Da 2018 lakker mod enden, medicinalindustrien fejrer et fremgangsår med nye investeringer og terapeutiske gennembrud. Disse succeser var drevet af banebrydende videnskab og fremskridt i endelig at omsætte mangeårig teknologi til faktiske produkter, ifølge en forsidehistorie i Kemi- og ingeniørnyheder (C&EN), det ugentlige nyhedsmagasin fra American Chemical Society.

Biotekindustrien nød godt af en bølge af investeringer i 2018 fra venturekapitalfirmaer, skriver seniorkorrespondent Lisa M. Jarvis. Ud over, bioteknologiske børsnoteringer slog ny rekord. Lovende udviklinger i løbet af året inkluderer godkendelsen af ​​det første RNA-interferenslægemiddel, fremskridt for genredigeringsværktøjet CRISPR og den første afgrøde af cannabis-baserede terapier.

I august, U.S. Food and Drug Administration (FDA) godkendte Alnylam Pharmaceuticals' Onpattro, det første RNA-interferens-terapeutiske middel til at nå markedet. Under udvikling i 16 år, Onpattro behandler en sjælden genetisk lidelse kaldet arvelig transthyretin-medieret amyloidose. Interesse for andre RNA-terapier, såsom antisense-oligonukleotider og mRNA-vacciner, blomstrer også. I mellemtiden selvom CRISPR har lidt de seneste tilbageslag i forbindelse med mulige sikkerhedsproblemer, virksomheder går videre med kliniske forsøg planlagt i 2019 for seglcellesygdom, en sjælden genetisk form for blindhed og leversygdomme. 2018 var også vidne til den første FDA-godkendelse af et cannabis-baseret lægemiddel:Epidiolex, lavet af GW Pharmaceuticals, behandler sjældne anfaldslidelser hos børn og unge voksne. Andre virksomheder følger trop med kliniske udviklingsprogrammer rettet mod cannabinoid-receptorer.