Stigningen, fald og genopblussen af ​​genterapi

For tyve år siden, videnskabsmænd og investorer var svimlende over løftet om genterapi for at helbrede en lang række dødelige sygdomme. Men en ung mands tragiske død efter en eksperimentel behandling i 1999 afsluttede næsten en videnskabsmands karriere og hele feltet. Nu, ifølge en artikel i Kemi- og ingeniørnyheder ( C&EN ), det ugentlige nyhedsmagasin fra American Chemical Society, både videnskabsmanden og genterapien oplever en genopblussen.

Begrebsmæssigt, genterapi er enkel:Fordi mange sygdomme er forårsaget af defekte gener, at levere sunde kopier af disse gener burde være en kur. Imidlertid, udfordringen ligger i at levere de terapeutiske gener til de relevante celler i kroppen. I 1990'erne, mange forskere, herunder James Wilson ved University of Pennsylvania, studerede udhulede adenovira for at pakke de helbredende gener og få dem ind i cellerne. Wilson ledede en klinisk undersøgelse, der undersøgte brugen af ​​adenovirus genterapi til at helbrede en sjælden leversygdom. Fire dage efter at have modtaget en stor dosis af genterapien, en af ​​patienterne indskrevet i forsøget, 18-årige Jesse Gelsinger, døde af en immunreaktion mod virussen. Gelsingers død, og undersøgelserne og retssagen, der fulgte, i høj grad plettet Wilsons omdømme og feltet som helhed, Det skriver assisterende redaktør Ryan Cross.

På trods af, eller måske pga. denne tragedie, Wilsons formindskede og vanærede laboratorium arbejdede på at forløse genterapi, med nyt fokus på at finde sikrere vira. Sammen med en håndfuld andre forskere, Wilson begyndte at studere en anden slags genleveringsvehikel:adeno-associerede vira (AAV'er), som syntes mindre tilbøjelige til at udløse dødelige immunreaktioner end adenovira, men var ikke særlig gode til at levere gener. Til sidst, Wilson og hans kolleger opdagede en ny familie af AAV'er, der var meget bedre til at få terapeutisk DNA ind i cellerne. I dag, næsten 100 lægemiddeludviklingsprogrammer hos 42 virksomheder bruger AAV'er fra denne familie, og i 2019, U.S. Food and Drug Administration godkendte en genterapi, der bruger vira til at behandle en dødelig neurologisk sygdom hos spædbørn. Mens nogle mennesker stadig giver Wilson skylden for genterapiens næsten død for to årtier siden, andre krediterer ham for feltets genopblussen, Krydsnoter.