Ny proces giver mere, renere RNA til en brøkdel af prisen

Forskere ved University of Massachusetts Amherst afslørede for nylig deres opdagelse af en ny proces til fremstilling af RNA. Det resulterende RNA er renere, mere rigelige og sandsynligvis mere omkostningseffektive end nogen tidligere proces kunne klare. Denne nye teknik fjerner den største snublesten på vejen til næste generations RNA-terapeutiske lægemidler.

Hvis DNA er den plan, der fortæller cellerne i vores kroppe, hvilke proteiner de skal lave og til hvilke formål, RNA er budbringeren, der bærer DNA's instruktion til det egentlige proteinfremstillingsmaskineri inden for hver celle. For det meste fungerer denne proces upåklageligt, men når det ikke gør det, når kroppen ikke kan lave et protein, den har brug for, som i tilfælde af en sygdom som cystisk fibrose, alvorlig sygdom kan resultere.

En metode til behandling af sådanne proteinmangel er med terapi, der erstatter de manglende proteiner. Men forskere har længe vidst, at det er mere effektivt, når kroppen selv kan lave det protein, den har brug for. Dette er målet for et voksende område inden for medicin - RNA -terapi. Problemet er, de nuværende metoder til fremstilling af laboratoriefremstillet RNA kan ikke levere RNA, der er rent nok, i tilstrækkelige mængder på en måde, der er omkostningseffektiv. "Vi har brug for masser af RNA, "siger Elvan Cavaç, hovedforfatter til papiret, der for nylig blev offentliggjort i Journal of Biological Chemistry , MBA -studerende på UMass Amherst, og en nylig ph.d. kandidat i kemi, også fra UMass. "Vi har udviklet en ny proces til fremstilling af rent RNA, og da processen kan genbruge dets ingredienser, giver et sted mellem tre og ti gange mere RNA end de konventionelle metoder, det sparer også tid og omkostninger. "

Problemet med urent RNA er, at det kan udløse reaktioner, som hævelse, det kan være skadeligt, og endda livstruende. For eksempel, urent RNA kan forårsage betændelse i lungerne hos en patient med cystisk fibrose. Konventionelt fremstillet RNA skal gennemgå en lang og dyr oprensningsproces. "I stedet for at skulle rense RNA, "siger Craig Martin, papirets seniorforfatter og professor i kemi ved UMass, "vi har fundet ud af, hvordan man laver rent RNA lige fra starten."

Processen, som Cavaç, Martin og deres medforfatteres detaljer indebærer først at øge saltholdigheden af ​​opløsningen, hvor RNA'et genereres, som hæmmer den løbende produktion af RNA, der fører til urenhed. I denne proces, et enzym kaldet T7 RNA -polymerase "bindes" til en mikroskopisk magnetisk perle sammen med en DNA -promotor -skabelon - en specifik sekvens af DNA, der koder for et specifikt RNA. Når polymerasen og DNA -promotoren interagerer, de producerer RNA, hvis renhed sikres af den omgivende saltopløsning. "Vores metode, "siger Martin, "kan være mere end ti gange bedre til at producere rent RNA end nuværende processer."

Cavaç, Martin og deres kolleger vender sig nu til eksperimenter, der giver dem mulighed for at skalere produktionen af ​​RNA for at tilfredsstille samfundets behov. "Det virkelige mål her, "siger Martin "er at have en 'flowreaktor, 'eller en kontinuerlig rørledning, hvor du langsomt kan fodre ingredienserne og få rent RNA til at komme løbende ud i den anden ende. "