Virksomhedssponsorerede CRISPR kliniske forsøg skal starte i 2018

Dette år kan blive et afgørende år for CRISPR, genredigeringsmetoden, som er blevet hyldet som et vigtigt gennembrud inden for laboratorieforskning. Det er fordi de første virksomhedssponsorerede kliniske undersøgelser vil blive gennemført for at se, om det kan hjælpe med at behandle sygdomme hos mennesker, ifølge en artikel i Kemi- og ingeniørnyheder ( C&EN ), det ugentlige nyhedsmagasin fra American Chemical Society.

C&EN Assistant Editor Ryan Cross rapporterer, at der kommer et stort skub fra industrien, specifikt fra tre virksomheder, der hver især er delvist grundlagt af en af ​​de tre opfindere af metoden. De fokuserer på de blodsygdomme, der kaldes seglcelleanæmi og β-thalassæmi, mest fordi deres præcise årsag er kendt. I disse sygdomme, hæmoglobin fungerer ikke korrekt, fører til alvorlige helbredsproblemer hos nogle mennesker. Crispr Therapeutics og Intellia Therapeutics planlægger at teste teknikken for at øge niveauerne af en alternativ version af sundt hæmoglobin. Editas Medicin, imidlertid, vil også bruge CRISPR til at korrigere mutationer i det defekte hæmoglobingen. Labs ledet af universitetsforskere deltager også i blandingen, starter eller fortsætter kliniske forsøg med tilgangen i 2018.

Fordi CRISPR bliver brugt til at skære en celles DNA og indsætte en ny sekvens, der er blevet rejst bekymring over risikoen for ulykker. Et snit på det forkerte sted kan betyde, at man introducerer en ny mutation, der kan være godartet eller kræftfremkaldende. Men ifølge tilhængere af metoden, forskere gennemfører omfattende computerforudsigelser og in vitro -test for at undgå dette resultat.